Un nouveau médicament, le Trikafta, sera disponible aux Canadiens atteints de fibrose kystique pour augmenter leur qualité de vie. « De mes 30 ans dans le domaine, je n’ai pas encore vu de produit de la sorte et je suis ravi qu’il arrive au Canada pour que mes patients en bénéficient », indique le Dr Larry C. Lands, directeur du Département de médecine respiratoire pédiatrique, de la clinique de fibrose kystique pédiatrique et du laboratoire de la fonction respiratoire pédiatrique de l’Hôpital de Montréal pour enfants. Il est aussi professeur titulaire au Département de pédiatrie de la Faculté de médecine de l’Université McGill.
Les études cliniques sur l’efficacité du médicament auxquelles Dr Lands a participé se sont terminées avec des résultats retentissants. Il explique qu’un des questionnaires requis au développement du produit nécessitait une augmentation de 4 points sur l’échelle de l’amélioration de la qualité de vie. Les essais cliniques ont constaté une augmentation de 20 points. Trikaftaest maintenant approuvé et recommandé au Canada pour les patients admissibles », déclare-t-il.
Au Canada, il y a environ 4200 personnes affectées par la fibrose kystique, une maladie génétique qui, pour résumer, est causée par une protéine qui ne fait pas ce qu’elle doit faire et qui est présente dès la naissance.
Quelques signes communs de la fibrose est le goût salé de la peau d’un enfant, une toux persistante, la respiration sifflante et des infection pulmonaires à répétition. Ce sont d’ailleurs ces infections et l’inflammation persistante qui les accompagnent qui créent une déficience respiratoire au fil du temps.
À l’heure actuelle, les patients atteints de fibrose kystique requièrent une greffe pulmonaire vers l’âge de 35 ans. La maladie affecte aussi le pancréas et son habileté à absorber les nutriments. Les patients peuvent donc souffrir de malnutrition.
Il y a différents « types » de fibrose kystique, celui qui ressort d’une mutation de deux gènes et celui issu d’une seule mutation d’un gène. Les symptômes peuvent être aussi sévères pour l’un que pour l’autre.
Auparavant, les médicaments n’étaient pas aussi bien développés pour toutes les différentes mutations mais Trikaftaaiderait maintenant la majorité des cas. Quelque 90 % des cas de la mutation la plus commune au pays seront admissibles au médicament. « Nous avons observé une grande amélioration de la fonction pulmonaire, un gain de poids important et une amélioration globale de la qualité de vie des patients qui utilisent le médicament », affirme Dr Lands.
Pour l’instant, les critères de médicament pour la fibrose kystique incluent une fonction pulmonaire de 80 % ou moins, c’est très bas. « Il faut prévenir. Si je vois que mon patient est passé d’une fonction pulmonaire de 115 % à 105 %, c’est 10 % de détérioration qu’il ne retrouvera pas. Trikafta empêche que ça progresse encore plus », explique-t-il. Pour l’instant le médicament a été approuvé pour les enfants de 6 ans et plus et les essais cliniques sont déjà en cours pour les enfants de 2 à 6 ans.
PHOTO – Dr Larry C. Lands
